​高中學歷父親迴應救兒子自制藥是怎麼回事 高中學歷父親迴應救兒子自制藥說了什麼

近日，高中學歷的徐偉爲救兒子自制藥用級化合物的故事引發熱議。對此，這位父親進行了迴應。具體高中學歷父親迴應救兒子自制藥是怎麼回事？到底高中學歷父親迴應救兒子自制藥說了什麼？下面我們一起來了解。

高中學歷父親迴應救兒子自制藥是怎麼回事

據河南商報消息，近日，高中學歷的徐偉爲救兒子自學基因編輯、自制藥用級化合物的故事，引發熱議。9月29日，當事人徐偉發文稱：兒子病重，你會冒險選擇自制藥嗎？

其在發文中迴應制化合物過程中的相關問題：

【關於化合物安全性問題】

我已根據藥典儘量達到環境的潔淨度，空間也用過氧乙酸滅菌過，空氣沉降菌與浮游菌都通過檢驗，製劑最終也通過了0.22um的過濾滅菌，並且所有原料均採用藥用級，最後也會通過TSA接種驗證無菌，鱟試劑檢測細菌內毒素。【孩子用藥後的相關狀況】

但是化合物只能對兒子的病情起到緩解的作用，所以開始培養間充質幹細胞，希望通過幹細胞更好的改善孩子的病情。好在幹細胞培養獲得了成功，但面臨生物製劑的支原體、人源病毒、細胞表面標誌物、端粒酶等相關的檢測費用昂貴，而孩子病了之後所有收入來源都斷了，加上搭建實驗室和研發後期的基因藥物，真的是囊中羞澀，希望有相關的檢測機構能夠提供一些幫助。

【希望專家幫忙解答疑問】

我深知基因突變導致的疾病最終治療手段一定是基因治療，從製備化合物的同時我已在開展由AAV9介導的基因替代治療的方案，經過1年多的努力，終於通過分析蛋白結構域截短了ATP7A基因的序列，並且構建了質粒，目前也已在293T細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證，AAV的包裝公司也已簽訂合同，但是對於AAV9載體的免疫問題和多次遞送問題還不是瞭解的很透徹，希望有相關的AAV載體專家能夠幫忙解答一些疑問，也希望有相關的動物實驗機構能夠爲後續的安全性測試提供一些支持。

【將投入基因編輯工具研究】

因爲孩子突變的基因在全身都有表達，AAV9介導的基因替代只能夠解決一些更新週期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯纔是最徹底的治療方式，我想在基因替代治療後全身心投入prime editor的基因編輯工具研究中，因爲我孩子的突變是重複突變，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個A鹼基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。所以我想通過prime editor工具切除多出的A鹼基，我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養後做爲模型細胞，根據突變位點設計prime editor的RNA，通過構建質粒體外驗證編輯效率。也希望有關的專家可以幫幫我。